Соціально-правові аспекти регулювання засобів передової терапії: огляд оціночної літератури

Лікарські засоби передової терапії (ATMP) є важливим досягненням у сфері охорони здоров'я, що пропонує потенційні рішення для лікування важких і небезпечних для життя захворювань. Однак, стрімкий процес впровадження ATMP створює проблеми в регуляторному аспекті, що вимагає всебічної оцінки. Це дослідження має на меті проаналізувати ATMP з соціально-правової перспективи, оцінити ризики та переваги в рамках регуляторних механізмів. Було проведено ретельний огляд літератури за період з 2009 по 2023 рр., в якому узагальнено емпіричні дослідження для розуміння впливу використання ATMP та регуляторних підходів на здоров'я пацієнтів. Використовуючи декілька стратегій вибірки, було визначено 58 релевантних досліджень, вісім з яких відповідали критеріям включення для якісного аналізу. Погляди клініцистів, дослідників та галузевих експертів підкреслили потенціал ATMP для задоволення високих незадоволених медичних потреб, водночас висвітливши занепокоєння щодо клінічної безпеки, демонстрації ефективності та довгострокових наслідків. Оцінки ризиків виявили невизначеності, пов'язані з клінічною безпекою, терапевтичними перевагами та стабільністю виробництва, що підкреслює багатогранність проблематики оцінювання ATMP. Автори дослідження виступають за виважений регуляторний підхід, який надасть достатньо часу для усунення невизначеностей і забезпечення безпеки пацієнтів. Таким чином, хоча ATMP пропонують багатообіцяючі терапевтичні можливості, їх складність вимагає жорсткої регуляторної бази, що ґрунтується на емпіричних даних та поглядах причетних сторін, для оптимізації результатів лікування пацієнтів та зменшення потенційних ризиків, пов'язаних із застосуванням ATMP. У статті пропонується внесення змін до законодавства ЄС у сфері виробничої практики досліджуваних лікарських засобів, а також подальша інкорпорація цих змін в українське законодавство.

лікарські засоби передової терапії, вплив на здоров'я пацієнтів, орфанні захворювання, методологія оцінки ризиків, невизначеності щодо клінічної безпеки